“▎药明康德内容团队编辑近日，Apellis Pharmaceuticals宣布美国FDA接受其为在研药物pegcetacoplan所做的主动新药申请（NDA）重大修改。
此款靶向补体C3疗法可用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。
Apellis在新修改的申请中，纳入两项3期试验的24个月疗效数据。
美国FDA预计于2023年2月26日前，对修改…”:”
▎药明康德内容团队编辑
近日，Apellis Pharmaceuticals宣布美国FDA接受其为在研药物pegcetacoplan所做的主动新药申请（NDA）重大修改。
此款靶向补体C3疗法可用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。
Apellis在新修改的申请中，纳入两项3期试验的24个月疗效数据。
美国FDA预计于2023年2月26日前，对修改后的新药申请完成审查。
此外，Apellis亦预计在今年年底前向欧洲药品管理局（EMA）完成递交上市许可申请（MAA）。
值得注意的是，行业网站Fierce Pharma指出这款药物有望成为治疗地图样萎缩的重磅疗法。
地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。
地图样萎缩病变是一种平均历时2.5年，渐进式地蚕食负责中央视力的黄斑中央凹（fovea）部位的疾病，这项进展性的疾病严重地损害患者的视觉功能、独立性以及生活品质。
此疾病是由于过量补体活化引起不可逆病变，导致视网膜细胞受损所导致。
目前仍然没有批准用于治疗地图样萎缩的疗法。
由于补体C3处于补体级联（complement cascade）的中央位置，它是可以精准地控制此反应的靶标。
Pegcetacoplan是一种靶向补体C3的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。
双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。
此药品于2021年5月获美国FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），此药物获得美国FDA授予快速通道资格用于治疗地图样萎缩，而其上市申请亦在今年7月获得优先审评资格。
图片来源：123RF
Apellis在这个月决定，将来自DERBY与OAKS两项临床3期试验，为期长达24个月的疗效数据，纳入向FDA递交的新药申请之中。
这项24个月的数据显示，每个月或每两个月一次的pegcetacoplan治疗，在两个试验当中，皆具一致性的疗效与安全性。
根据之前所公布的试验数据，在对患者地图样萎缩病变区域超过24个月的预定分析发现，无论是以每月一次或是每两个月一次的pegcetacoplan注射，都在临床上达到有意义病变区域扩张的减少。
其中DERBY与OAKS试验病患在接受每月一次药物注射后，与假性注射相比，分别减少19%（p=0.0004）、22%（p<0.0001）病变区域扩张。
而当接受每两个月一次的频率注射时，数值则分别为16%（p=0.0030）与18%（p=0.0002）。
“通过将这项24个月的数据纳入审查之中，我们有望在pegcetacoplan推出时展现其最佳的疗效特性，同时最小化对疗法推出时间的影响，”Apellis的首席执行官兼联合创始人Cedric Francois博士说道，“我们对FDA有机会能够审视这些数据感到感谢，并期待与其合作，将这项潜在首项地图样萎缩疗法带给患者。
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